Uğur Dündar SMA’lı Bebekleri Sözcü Gazetesine Taşıdı!

Tv programcısı ve gazeteci Uğur Dündar ”SMA hastası bebekler için umut verici haberler var!..” başlığıyla SMA ile ilgili sorunları ve gelişmeleri kaleme alarak Sözcü Gazetesine taşıdı.

Sağlık Bakanlığı’ndan, umut verici dönüşler aldığını kaydeden Uğur Dündar tarafından gündeme taşınan SMA’lı çocuklar konulu yazı:

Uğur Dündar / 09 Aralık 2020

Geçen hafta yayımladığım “SMA Hastası Bir Bebeği Ölümden Kurtarmak” başlıklı yazımdan sonra, konunun uzmanları ve Sağlık Bakanlığı’ndan, umut verici dönüşler aldım.

Bunlardan biri, ülkemizde kas hastalıkları denildiğinde akla gelen ilk isimlerden olan, hocaların hocası, saygın bilim insanı Prof. Dr. Coşkun Özdemir’den geldi.

Kurduğu “Kas Hastalıkları Derneği”nin çatısı altında, uzun yıllardır kas hastalarına eğitim veren, akraba evlilikleri konusunda uyarılarda bulunan, fizik tedavi ve rehabilitasyonları için uğraşan değerli hocama göre; özellikle SMA hastalarına son 5 yıldır uygulanan gen tedavisi adeta devrim niteliğinde…

Prof. Dr. Özdemir, gelişmeleri şöyle özetliyor:

“Duchenne Müsküler Distrofi (DMD) ve Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastalıklarında gen tedavilerinin başarıya ulaştığını öğreniyoruz. Bu bir devrim. Duchenne için henüz onay çıkmadı. SMA, önce Amerika’da 2019 da, bu yıl da Avrupa’da onaylandı. SMA’nın 3 tipi var: Tip I, doğumla başlıyor ve çocuklar 2 yaşın ötesine geçemiyor, maalesef kaybediliyorlar. Tip 2 yürüyemiyor ama yaşamını sürdürüyor. Tip 3’ler yürüyebiliyor fakat bir yaştan sonra tekerlekli sandalyeye muhtaç hale geliyorlar. Denemeler 2 yaş altındaki Tip I hasta çocuklar için yaşamsal önem taşıdığından, önce onlarda yapıldı. İlk uygulama 10 SMA hastası çocukta oldu ve açık düzelme görüldü. Biri yürüdü, diğeri de dans etti. Bunların videoları var…

Bugüne kadar 335 SMA’lı çocuğa gen tedavisi yapıldı. (Prof. Dr. Haluk Topaloğlu) Avrupa’da EMA (European Medical Assocation) onayı, bir yıl sonra, Mayıs 2020’de verdi. Bu onay her 3 tip için geçerli. Ancak önce Tip 1’ler ve 21 kg altındakiler için kullanılıyor…”

Yazımıza Sağlık Bakanlığı da ilgi gösterdi.

Bu köşeye gönderilen açıklamaya göre; dünyada ilk kez 2016 yılında geliştirilen bir ilaç, (Spinraza) aynı yıl, tüm SMA tipleri için SGK kapsamına alınmış durumda. Hasta yakınları bunları ücretsiz temin edebiliyor.

Bakanlıktaki SMA Bilim Kurulu, hastalar için kurulan dernek temsilcilerinin de katılımıyla sık sık toplanarak gen tedavisini değerlendiriyor. Son 2 ayda 6 kez çalıştay formatında bir araya gelen bu heyet, mevcut verilerin fayda-zarar oranında yetersiz kalması ve hastaların bağışıklığının baskılanması nedeniyle Covid-19 sürecinde gen tedavisinin şu an için uygun olmadığı, ancak gelişmelerin yakınen takip edileceği sonucuna vardı.

Asıl umut verici haber ise Prof. Coşkun Özdemir’in öğrencilerinden, halen Ohio Üniversitesi Çocuk Hastanesi’nde görev yapan Prof. Zarife Şahenk’ten geldi. Prof. Şahenk hocasına gönderdiği mesajda bu gelişmeyi şöyle özetledi:

“Üniversitemizde Dr. Jerry Mendell’in 2 yaşından küçük tüm SMA hastası bebeklere uyguladığı gen tedavisi (Zolgensema) çok başarılı sonuçlar verdi. Ancak tedaviye erken başlanması çok önemli. Bu yapıldığı takdirde semptomlar birkaç hafta içinde kaybolabiliyor.

İki yaşından büyük hastalar için de ağız yoluyla alınan yeni bir ilaç geliştirildi. Risdiplam adlı bu ilaç henüz onay aldığından, başarı oranı uygulandıkça ortaya çıkacak…”

Sonuç olarak diyebiliriz ki, Sağlık Bakanlığı SMA hastalığının tedavisiyle ilgili öncü çalışmaların yapıldığı Ohio Üniversitesi’nden Prof. Jerry Mendell ve ekibinin yanı sıra, Avrupa’daki gen tedavisi çalışmalarının başında bulunan Bonn Üniversitesi Çocuk Nörolojisi Bölümü Başkanı Prof. Kirschner ve ekibiyle bir tele konferans düzenleyebilir.

Bu organizasyonda yapılacak değerlendirmeler ve tartışmalar sonucunda, ülkemizdeki SMA hastalarına gen tedavisinin nasıl, ne zaman ve hangi koşullarda başlatılabileceğine karar verilebilir.

Böylece özellikle 2 yaş altındaki bebekler için bireysel kampanyalar yapmak yerine, devlet eliyle genel bir çözüm sağlanabilir.

Kaynak: Sözcü Gazetesi

Paylaşın: